Nag -aalok ang Breakthrough Gene Therapy sa Seattle ng Pag -asa para sa Mga Bata na may Epilepsy…
Ang koponan sa Allen Institute sa Seattle, kasama ang mga mananaliksik sa Seattle Children’s Research Institute ay nagdadala ng pag -asa sa mga pamilya na nahaharap sa pagkawasak ng Dravet syndrome.
SEATTLE – Ang isang groundbreaking gene therapy na binuo sa Seattle ay maaaring isang araw na mailigtas ang buhay ng mga bata na nagdurusa mula sa isang nakakapanghina na anyo ng epilepsy.Ang pananaliksik, na naganap sa Allen Institute for Brain Science, ay nag -aalok ng bagong pag -asa sa mga pamilya na lumalaban sa Dravet syndrome, isang matinding anyo ng epilepsy na sumisira sa pag -unlad ng pagkabata.
Ang Dravet syndrome, na karaniwang nagsisimula sa unang taon ng buhay, ay isang matinding anyo ng epilepsy na maaaring malubhang hadlangan ang pag -unlad ng isang bata o maging sanhi ng kamatayan, madalas habang ang mga bata ay natutulog.
Si John Mich, senior scientist sa Allen Institute, ay nagpapaliwanag, “Ito ay malubha, pangmatagalan, at nagpapahina. Sa katunayan, napakatindi nito hanggang sa 10-20% ng mga bata ay talagang hindi mabubuhay.”
Ang alam natin:
Ang mga kasalukuyang paggamot para sa Dravet syndrome ay pangunahing nagsasangkot sa mga gamot sa bibig, ngunit ang mga ito ay may malubhang epekto at maaaring makaapekto sa buong utak.”Ito ay isang pangunahing limitasyon para sa paraan na ang pag -unlad ng gamot ay nangyayari sa neurology ngayon. Ang mga bagong teknolohiya tulad ng mga binuo natin dito ay talagang may malaking potensyal na epekto upang ilipat ang karayom,” sabi ni Mich.
Ang isang bagong therapy sa gene na nasubok sa mga daga ay nagpakita ng mga kamangha-manghang mga resulta: pangmatagalang pagbawi nang walang anumang mga epekto.Ang therapy ng gene na ito ay nagsasangkot ng isang iniksyon nang direkta sa utak – isang nagsasalakay na pamamaraan, ngunit ang isa lamang ay nagawa nang isang beses at target ang apektadong lugar.
Si Boaz Levi, Associate Investigator at Project Lead ay naglalarawan sa pananaliksik bilang “pinaka kapana -panabik na proyekto” ng kanyang karera, pagdaragdag, “Hindi ko inaasahan ang isang mas mahusay na kinalabasan kung saan maaari nating ganap na iligtas ang sakit na ito.”
Ang proyektong ito sa mahabang taon, na nai-publish sa Science Translational Medicine, ay kumakatawan sa isang makabuluhang tagumpay sa agham.Ngayon, ang koponan sa Allen Institute ay naghahanda na dalhin ang gene therapy na ito sa susunod na yugto, na may layunin na sa huli ay maglulunsad ng isang klinikal na pagsubok.
Nag -aalok ang Breakthrough Gene Therapy sa Seattle ng Pag -asa para sa Mga Bata na may Epilepsy
“Ito ay isang napakahabang kalsada. Sinusubukan naming makipag -ugnay sa mga pamilya, mga grupo ng adbokasiya ng pasyente na makakatulong sa amin na magdisenyo ng pinakamahusay na landas pasulong dahil naniniwala kami na ito ay isang bagay na dapat maging isang therapy at makarating sa pamayanan ng pasyente,” sabi ni Levi.
Ang pambihirang tagumpay na nangyayari sa Seattle ay maaaring magkaroon ng positibong epekto ng ripple, hindi lamang sa mga lokal na pamayanan, ngunit sa buong mundo.Ang mga mananaliksik at pamilya ay magkamukha ay maasahin sa mabuti ang potensyal ng therapy ng gene na ito upang mabago ang buhay sa isang pandaigdigang sukat.Ang kuwentong ito ng agham at pagbabago ay isang hakbang lamang na mas malapit sa pag-alok ng isang pag-save ng buhay para sa mga bata na nakikipaglaban sa Dravet syndrome.
Ang Pinagmulan: Impormasyon sa kuwentong ito
Narito kung saan ang mga renter ng Seattle ay lumipat
Namatay ang 74-taong-gulang na skier matapos mahulog sa Stevens Pass
Kinukuha ng mga camera ng katawan ang pakikibaka sa pag -aresto sa Pierce County DUI
Inanunsyo ng Capitol Hill Block Party ng Seattle ang 2025 lineup, mga pagbabago sa kaganapan
Maaari bang magtakda ang autism defense ni Bryan Kohberger para sa pagpatay sa kapital?
Upang makuha ang pinakamahusay na lokal na balita, panahon at palakasan sa Seattle nang libre, mag -sign up para sa pang -araw -araw na newsletter ng Seattle.
Nag -aalok ang Breakthrough Gene Therapy sa Seattle ng Pag -asa para sa Mga Bata na may Epilepsy
I -download ang libreng lokal na app para sa mobile sa Apple App Store o Google Play Store para sa live na balita sa Seattle, nangungunang mga kwento, pag -update ng panahon at higit pang lokal at pambansang saklaw, kasama ang 24/7 na saklaw ng streaming mula sa buong bansa.
ibahagi sa twitter: Nag -aalok ang Breakthrough Gene Therapy sa Seattle ng Pag -asa para sa Mga Bata na may Epilepsy